بات العالم على أعتاب ثورة علمية جديدة أو مرحلة جديدة للطب خلال ما يعرف بعقارات العلاج الجيني التي بدأت في الظهور للنور بعد سنوات طويلة من الأبحاث في علم الجينات.
ومن المقرر طرح أول عقار للعلاج الجيني في العالم الغربي للبيع في ألمانيا بمبلغ 1.1 مليون يورو (1.4 مليون دولار) وهو سعر قياسي جديد لدواء يعالج مرضا نادرا.
وتظهر هذه التكلفة الباهظة لعقار جليبيرا الذي تنتجه شركة التكنولوجيا الحيوية الهولندية يونيكيور وشريكتها الإيطالية للتسويق (كيزي) غير المدرجة كيف أن هذه العلاجات الشافية المفردة لإصلاح الجينات المعيبة قد تقلب صناعة الدواء التقليدية رأسا على عقب.
فبعد ربع قرن من التجارب والانتكاسات العديدة يهدف هذا العلاجالجيني أخيرا إلى أن يكون طوق نجاة للمرضى خلال إدخال جينات تصحيحية للخلايا التي يشوبها خلل لكن دفع ثمن هذا الدواء يعدّ هو التحدي الأكبر الآن.
ويعالج هذا الدواء الجديد مرضا جينيا نادرا جدا يسمى «نقص (إنزيم) ليباز البروتيني الشحمي» وهو يؤدي إلى انسداد شرايين الدم بسبب الدهون.
وتمت الموافقة على الدواء في أوروبا قبل عامين ولكن تأجل طرحه للسماح بجمع بيانات متابعة استمرت ست سنوات حول فوائده.
وتسعى كيزي للحصول على سعر تجزئة يبلغ 53 ألف يورو للقارورة.
أو مايعادل 1.11 مليون يورو للمريض، إذ يحتاج إلى 42 حقنة من 21 قارورة.