علاج جيني يعطي أملا لمرضى فقد البصر
2 دقائق للقراءة
حجم الخط
لاح بصيص من الأمل للمصابين بمرض جيني نادر يفقدهم البصر تدريجيا مع التقدم في العمر، حتى يتمكنوا من الاحتفاظ بهذه الحاسة الغالية بفضل تجارب أولية حققت نتائج مرضية على عدد قليل من الحالات.
ويقول توبي ستروه (56 عاما)، الذي أخبره طبيبه وهو في العشرين، أنه مهدد بفقد بصره عند بلوغه الخمسين، «على مدى الثلاثين عاما الماضية كنت أعيش حالة سيئة». والآن بعد عامين من حقن شبكية عين ستروه بفيروس يحمل جينا لعلاج نقص بروتين كان يدمر خلايا الشبكية أصبح بوسعه الاستمتاع بممارسة رياضة التنس المحببة إليه ومواصلة عمله في المحاماة بنجاح.
وقال عن العلاج التجريبي الذي خضع له «هناك أمل كبير في أن أبقى مبصرا». وتوبي وهو أحد المرضى القلائل المصابين بحالة وراثية من جراء تدهور حاسة الإبصار يطلق عليها «ضمور المشيمية» الذين شاركوا في مرحلة تجارب أولية لعلاج بالجينات يهدف إلى تصحيح عيب جيني يتسبب في القضاء على خلايا شبكية العين تدريجيا.
ونظرا لأن نتائج المرحلة التجريبية الأولى هي لست حالات فقط رصدت في مرحلة مبكرة للغاية، فيقول الباحثون إن هناك حاجة لإجراء مزيد من الدراسات لمعرفة ما إذا كان من الممكن تطوير علاجات جينية مماثلة لعلاج عيوب أخرى شائعة تسبب فقدان البصر مثل الضمور البقعي والتهاب الشبكية الصباغي.
ويحدث ضمور المشيمية نتيجة تحور في جين يفرز بروتينا باسم ار.إي.بي.1 . ويصيب هذا المرض واحدا من بين 50 ألف شخص، ويؤدي إلى فقدان البصر تدريجيا -بشكل رئيسي بين الرجال- بسبب تحلل خلايا شبكية العين.
ولا يوجد في الوقت الراهن علاج مرخص لهذه الحالة التي ينتهي بها الأمر إلى موت الخلايا البصرية في الشبكية المسؤولة عن التفاعل مع الضوء وإرسال الإشارات إلى المخ.
وفي التجربة التي أجراها فريق بقيادة روبرت مكلارين، استشاري الجراحة بمستشفى أوكسفورد للعيون حقنت شبكية المرضى - لكن هذه المرة بفيروس معدل بالهندسة الوراثية - لإدخال نسخة معدلة للجين إلى الجزء المناسب من العين.
وأكد مكلارين أن العلاج لا يزال في طور التجربة وأنه من المرجح إجراء مزيد من التجارب على مدى خمس سنوات.
ويقول توبي ستروه (56 عاما)، الذي أخبره طبيبه وهو في العشرين، أنه مهدد بفقد بصره عند بلوغه الخمسين، «على مدى الثلاثين عاما الماضية كنت أعيش حالة سيئة». والآن بعد عامين من حقن شبكية عين ستروه بفيروس يحمل جينا لعلاج نقص بروتين كان يدمر خلايا الشبكية أصبح بوسعه الاستمتاع بممارسة رياضة التنس المحببة إليه ومواصلة عمله في المحاماة بنجاح.
وقال عن العلاج التجريبي الذي خضع له «هناك أمل كبير في أن أبقى مبصرا». وتوبي وهو أحد المرضى القلائل المصابين بحالة وراثية من جراء تدهور حاسة الإبصار يطلق عليها «ضمور المشيمية» الذين شاركوا في مرحلة تجارب أولية لعلاج بالجينات يهدف إلى تصحيح عيب جيني يتسبب في القضاء على خلايا شبكية العين تدريجيا.
ونظرا لأن نتائج المرحلة التجريبية الأولى هي لست حالات فقط رصدت في مرحلة مبكرة للغاية، فيقول الباحثون إن هناك حاجة لإجراء مزيد من الدراسات لمعرفة ما إذا كان من الممكن تطوير علاجات جينية مماثلة لعلاج عيوب أخرى شائعة تسبب فقدان البصر مثل الضمور البقعي والتهاب الشبكية الصباغي.
ويحدث ضمور المشيمية نتيجة تحور في جين يفرز بروتينا باسم ار.إي.بي.1 . ويصيب هذا المرض واحدا من بين 50 ألف شخص، ويؤدي إلى فقدان البصر تدريجيا -بشكل رئيسي بين الرجال- بسبب تحلل خلايا شبكية العين.
ولا يوجد في الوقت الراهن علاج مرخص لهذه الحالة التي ينتهي بها الأمر إلى موت الخلايا البصرية في الشبكية المسؤولة عن التفاعل مع الضوء وإرسال الإشارات إلى المخ.
وفي التجربة التي أجراها فريق بقيادة روبرت مكلارين، استشاري الجراحة بمستشفى أوكسفورد للعيون حقنت شبكية المرضى - لكن هذه المرة بفيروس معدل بالهندسة الوراثية - لإدخال نسخة معدلة للجين إلى الجزء المناسب من العين.
وأكد مكلارين أن العلاج لا يزال في طور التجربة وأنه من المرجح إجراء مزيد من التجارب على مدى خمس سنوات.