اعتماد أول علاج جيني لفقر الدم المنجلي الثلاسيميا
الثلاثاء - 09 يناير 2024
Tue - 09 Jan 2024
اعتمدت الهيئة العامة للغذاء والدواء علاج كاسجفي (Casgevy)، الذي يعد أول دواء يعمل باستخدام تقنية التحرير الجيني «كريسبر-كاس9» لعلاج مرض فقر الدم المنجلي ومرض الثلاسيميا للمرضى البالغ أعمارهم 12 سنة فأكثر.
وأوضحت الهيئة أنه تم تقييم فعالية الدواء وسلامته وجودته، بعد استيفاء المعايير اللازمة، إذ يعمل العلاج بطريقة التحرير الجيني للطفرة الوراثية في الجين المتأثر، بحيث يمكن للجسم إنتاج الهيموجلوبين بشكل سليم، من خلال استخلاص خلايا جذعية من نخاع عظم المريض وتحريرها جينيا في المختبر، ومن ثم إعادة زراعتها في جسم المريض ليعطي مفعولا طويل المدى.
ويعد فقر الدم المنجلي من أمراض الدم الوراثية التي تحدث نتيجة طفرات في الجينات المسؤولة عن تكوين الهيموجلوبين، وتسبب هذه الطفرات في تغير شكل كريات الدم الحمراء من الدائري إلى المنجلي مما يصعب عبورها في الأوردة، وتسبب الآلام الحادة ونقصا في نقل الأكسجين لخلايا الجسم، وينتج عن ذلك الأعراض المصاحبة للأزمات لدى المصابين بفقر الدم المنجلي ومنها ألم شديد وضيق في التنفس.
فيما يعد «الثلاسيميا» مرض دم وراثي يحدث بسبب طفرات جينية تؤثر في إنتاج الهيموجلوبين، مما يسبب تعطل إنتاجه الطبيعي وانخفاض مستوياته في الدم، ومن الأعراض المصاحبة له فقر الدم وضيق التنفس.
العلاج الجديد:
وأوضحت الهيئة أنه تم تقييم فعالية الدواء وسلامته وجودته، بعد استيفاء المعايير اللازمة، إذ يعمل العلاج بطريقة التحرير الجيني للطفرة الوراثية في الجين المتأثر، بحيث يمكن للجسم إنتاج الهيموجلوبين بشكل سليم، من خلال استخلاص خلايا جذعية من نخاع عظم المريض وتحريرها جينيا في المختبر، ومن ثم إعادة زراعتها في جسم المريض ليعطي مفعولا طويل المدى.
ويعد فقر الدم المنجلي من أمراض الدم الوراثية التي تحدث نتيجة طفرات في الجينات المسؤولة عن تكوين الهيموجلوبين، وتسبب هذه الطفرات في تغير شكل كريات الدم الحمراء من الدائري إلى المنجلي مما يصعب عبورها في الأوردة، وتسبب الآلام الحادة ونقصا في نقل الأكسجين لخلايا الجسم، وينتج عن ذلك الأعراض المصاحبة للأزمات لدى المصابين بفقر الدم المنجلي ومنها ألم شديد وضيق في التنفس.
فيما يعد «الثلاسيميا» مرض دم وراثي يحدث بسبب طفرات جينية تؤثر في إنتاج الهيموجلوبين، مما يسبب تعطل إنتاجه الطبيعي وانخفاض مستوياته في الدم، ومن الأعراض المصاحبة له فقر الدم وضيق التنفس.
العلاج الجديد:
- تقييم فعالية الدواء وسلامته وجودته.
- يعمل بطريقة التحرير الجيني للطفرة الوراثية في الجين المتأثر.
- يمكن للجسم إنتاج الهيموجلوبين بشكل سليم.
- استخلاص خلايا جذعية من نخاع عظم المريض.
- تحريرها جينيا في المختبر.
- إعادة زراعتها في جسم المريض ليعطي مفعولا طويل المدى.
الأكثر قراءة
كلمة معالي أمين محافظة جدة بمناسبة اليوم الوطني الـ 94
فوز فريق Magic AI من طلاب جامعة الملك فيصل وجامعة الملك خالد وجامعة الملك سعود، بالمركز الأول في مسابقة TCS Sustainathon السعودية 2024
مؤسس ورئيس مجلس إدارة أكوا باور يهنئ المملكة قيادةً وشعبًا بمناسبة اليوم الوطني: فخورون بالمساهمة في هذه القصة الملهمة وبناء مستقبل أكثر إشراقًا لمملكتنا
هيئة الأفلام تطلق النسخة الثانية من "منتدى الأفلام السعودي" أكتوبر المقبل
خادم الحرمين الشريفين يرأس جلسة مجلس الوزراء
البيان الصادر عن الاجتماع الوزاري المشترك بين وزراء خارجية مجلس التعاون وأميركا