شهدت مصر عملية حقن طفل يبلغ من العمر سنة وعشرة أشهر مصاب بمرض ضمور العضلات الشوكي بالدواء الأعلى سعرا في العالم والبالغ 34 مليون جنيه مصري (نحو 2.5 مليون دولار).
وبحسب المستشفى الذي أجريت فيه العملية تولى الأطباء حقن الطفل بدواء «زولجينزما»، وهو العلاج الجيني الأول من نوعه في العالم الذي يعطى للمريض عن طريق الحقن الوريدي ولمرة واحدة فقط، وهو معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في مايو 2019.
وأضاف المستشفى أن الشركة المنتجة للدواء تقدم 100 فرصة للحصول على الدواء مجانا في الدول التي لم يسجل الدواء بها، وتضع شروطا لاختيار الأطفال المرضى، مبينا أن ضمور العضلات الشوكي من النوع الأول والثاني يؤدي إلى الوفاة الحتمية للطفل خلال أول عامين من عمره نتيجة لفشل وظائف التنفس، وهذا الدواء تم تجربته إكلينيكيا منذ سنوات وأول طفل تم حقنه عمره الآن خمس سنوات ونصف، حيث يعالج الدواء وظائف التنفس والضعف الحركي ويضع الطفل في مسار النمو الطبيعي، ولكن التحسن يتم تدريجيا على مراحل، يجري خلالها العلاج الطبيعي والعلاج التأهيلي الرئوي.
وبحسب المستشفى الذي أجريت فيه العملية تولى الأطباء حقن الطفل بدواء «زولجينزما»، وهو العلاج الجيني الأول من نوعه في العالم الذي يعطى للمريض عن طريق الحقن الوريدي ولمرة واحدة فقط، وهو معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في مايو 2019.
وأضاف المستشفى أن الشركة المنتجة للدواء تقدم 100 فرصة للحصول على الدواء مجانا في الدول التي لم يسجل الدواء بها، وتضع شروطا لاختيار الأطفال المرضى، مبينا أن ضمور العضلات الشوكي من النوع الأول والثاني يؤدي إلى الوفاة الحتمية للطفل خلال أول عامين من عمره نتيجة لفشل وظائف التنفس، وهذا الدواء تم تجربته إكلينيكيا منذ سنوات وأول طفل تم حقنه عمره الآن خمس سنوات ونصف، حيث يعالج الدواء وظائف التنفس والضعف الحركي ويضع الطفل في مسار النمو الطبيعي، ولكن التحسن يتم تدريجيا على مراحل، يجري خلالها العلاج الطبيعي والعلاج التأهيلي الرئوي.