دواء جديد لعلاج ضمور العضلات الشوكي لدى المواليد
الخميس - 06 أبريل 2017
Thu - 06 Apr 2017
يصاب عدد من الأطفال الرضع بضمور العضلات الشوكي، وهو مرض وراثي يؤثر على نحو مولود واحد من بين 11 ألف ولادة، كما يؤثر على الخلايا العصبية في النخاع الشوكي الذي يتصل بالعضلات، مما يؤدي إلى ضعف العضلات تدريجيا وصعوبة في التنفس والأكل.
وجدت الأبحاث الأمريكية بحسب "The Statesman" دواء جديدا يمكن أن يثبت قدرته على تحسين حياة الأطفال الذين يعانون من هذا الاضطراب النادر، فهو ينتج عن خلل في جين يسمى SMN2 المسؤول عن إنتاج الخلايا العصبية الحركية، والتي بدورها مسؤولة عن إبقاء الطفل على قيد الحياة.
يؤثر هذا المرض على الأطفال من عمر أقل من 6 أشهر، ويعيش ربع الأطفال المشخصين بهذا المرض إلى عامين بدون مشاكل في التغذية أو التنفس.
تضمنت المرحلة الثانية من الدراسة 20 رضيعا مصابين بالمرض، وأظهرت أن العلاج بدواء nusinersen"" يمكن أن يزيد من إنتاج بروتين SMN لتعديل الجينات للتعويض عن الخلل الجيني.
كما وجد دواء "nusinersen" بأنه آمن لاستخدام الأطفال بعمر 5 أسابيع بجانب وقف تطور المرض في حالات كثيرة وتحسين في الوظائف الحركية، كما يساعد الدواء أحيانا في تمكين الأطفال من مهارات حركية كالجلوس والتدحرج بدون الحاجة إلى استخدام جهاز التنفس الصناعي.
ويعيش الأطفال لمدة أطول وبطريقة أفضل ولا يعد المرض حكما بالموت للأطفال الرضع، وعلى الرغم من أن هذا الدواء ليس علاجا كاملا للمرض، ولكنه أفضل ما استطاع الطب توفيره للأطفال المصابين بهذا المرض حتى الآن.
وجدت الأبحاث الأمريكية بحسب "The Statesman" دواء جديدا يمكن أن يثبت قدرته على تحسين حياة الأطفال الذين يعانون من هذا الاضطراب النادر، فهو ينتج عن خلل في جين يسمى SMN2 المسؤول عن إنتاج الخلايا العصبية الحركية، والتي بدورها مسؤولة عن إبقاء الطفل على قيد الحياة.
يؤثر هذا المرض على الأطفال من عمر أقل من 6 أشهر، ويعيش ربع الأطفال المشخصين بهذا المرض إلى عامين بدون مشاكل في التغذية أو التنفس.
تضمنت المرحلة الثانية من الدراسة 20 رضيعا مصابين بالمرض، وأظهرت أن العلاج بدواء nusinersen"" يمكن أن يزيد من إنتاج بروتين SMN لتعديل الجينات للتعويض عن الخلل الجيني.
كما وجد دواء "nusinersen" بأنه آمن لاستخدام الأطفال بعمر 5 أسابيع بجانب وقف تطور المرض في حالات كثيرة وتحسين في الوظائف الحركية، كما يساعد الدواء أحيانا في تمكين الأطفال من مهارات حركية كالجلوس والتدحرج بدون الحاجة إلى استخدام جهاز التنفس الصناعي.
ويعيش الأطفال لمدة أطول وبطريقة أفضل ولا يعد المرض حكما بالموت للأطفال الرضع، وعلى الرغم من أن هذا الدواء ليس علاجا كاملا للمرض، ولكنه أفضل ما استطاع الطب توفيره للأطفال المصابين بهذا المرض حتى الآن.
