لماذا نستثمر في الأدوية اليتيمة؟
الاثنين - 11 سبتمبر 2023
Mon - 11 Sep 2023
عزيزي القارئ قبل أن نقوم بالإجابة على سؤال عنوان مقالة اليوم، دعنا نذكر نبذة بسيطة عن "الأدوية اليتيمة" ألا وهي الأدوية التي تم تطويرها لعلاج الأمراض النادرة.
حيث تتميز الأدوية اليتيمة بصعوبة اكتشافها، وذلك نتيجة محدودية المعلومات عن هذه الأمراض النادرة التي تقوم بمعالجتها، إضافة للتكلفة العالية لتطويرها.
حيث تعرف إدارة الغذاء والدواء الأمريكية "(FDA) الدواء اليتيم" على أنه دواء أو منتج حيوي مصمم لعلاج مرض أو حالة نادرة، والتي تصيب أقل من 200 ألف شخص في الولايات المتحدة الأمريكية وقد يكون هناك قليل من الحوافز المالية للشركات الدوائية للاستثمار في البحث والتطوير في "الأدوية اليتيمة" بما أن هذه الأدوية تعالج عددا قليلا نسبيا من المرضى.
وفي المقابل تعرف وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) بأن "الأدوية اليتيمة" هي الأدوية المخصصة لعلاج حالات مستعصية خطيرة أو مهددة للحياة أو مزمنة تؤثر على أقل من 10 آلاف شخص من سكان الاتحاد الأوروبي.
تعرف الهيئة العامة للغذاء والدواء السعودي "المرض النادر" على أنه أي مرض يصيب شخصا واحدا من بين ألفي شخص.
عدد "الأمراض النادرة" حول العالم يقترب من 8 آلاف مرض، وتظهر أعراض هذه الأمراض غالبا عند الولادة ومرحلة الطفولة.
ومن أهم أسباب هذه الأمراض الاختلالات الجينية والتي تسبب
الوفاة بشكل كبير، حيث قد تصل نسبة الوفاة إلى 50%.
وتتراوح نسبة الأدوية المعتمدة لعلاج هذه الأمراض إلى 5%.
تتبع "الأدوية اليتيمة" بشكل عام نفس مسار تطوير الأدوية الأخرى من الناحية التنظيمية دون تفرقة وفي هذا الإطار تقدم كثير من الدول تسهيلات مالية لتسجيل هذه الأدوية بما في ذلك الإعفاءات الضريبية لنفقات البحوث السريرية، والإعفاءات الأخرى، وأيضا تقدم فترة حصرية إضافية قد تمتد إلى 7 سنوات في السوق إذا تمت الموافقة على الدواء وذلك بغرض تعزيز حماية براءات الاختراع وحقوق تسويق هذه الأدوية.
حيث تهدف هذه الحوافز إلى تشجيع تطوير الأدوية اليتيمة للأمراض النادرة، والتي قد لا تتوفر جدوى اقتصادية في تطويرها من قبل شركات الأدوية.
ويعد مرض "التليف الكيسي"، و"الناعور"، ومتلازمة "آن جلمان" من الأمثلة على الأمراض النادرة، وتبلغ نسبة حدوثها تقريبا شخصا واحدا لكل 15 ألف شخص.
عزيزي القارئ، دعنا الآن نجيب على سؤال اليوم "لماذا يجب علينا الاستثمار في الأدوية اليتيمة؟"
هنالك أسباب مقنعة متعددة للتفكير في الاستثمار في مثل هذه الأدوية لعلاج الأمراض النادرة ومنها:
1- الحاجة الطبية غير الملباة: إن الاستثمار في "الأدوية اليتيمة" يساعد في تلبية توفير خيارات علاجية جديدة للمرضى الذين يعانون من هذه الأمراض النادرة والتي لا يوجد لها علاج.
2- الحوافز التنظيمية: كما ذكرنا سابقا توفر الهيئات التنظيمية العديد من الحوافز لتشجيع الاستثمار في الأدوية اليتيمة ويمكن لهذه الحوافز مساعدة في تعويض بعض التكاليف المرتبطة بتطوير الأدوية للأمراض النادرة وجعلها أكثر جدوى مالية للمستثمرين للمشاركة في هذا المجال.
3- المسؤولية الاجتماعية: يمكن اعتبار الاستثمار في "الأدوية اليتيمة" كاستثمار اجتماعي مسؤول وخدمة اجتماعية، حيث يمكن أن يساعد ذلك في بناء الود والثقة مع المرضى ومقدمي الرعاية الصحية.
4- الابتكار العلمي: يتطلب تطوير الأدوية للأمراض النادرة العديد من الطرق الابتكارية في اكتشاف الأدوية وتطويرها. ويمكن أن يؤدي هذا إلى الكشف عن اختراقات علمية لها آثار أوسع تجاوز علاج المرض المستهدفة.
على سبيل المثال، يمكن أن تساعد الأدوية المطورة للأمراض الوراثية النادرة في إلقاء الضوء على الأسس العلمية لهذه الحالات، مما يؤدي إلى اكتشافات جديدة فيما يتعلق بالأمراض الأخرى الأكثر شيوعا.
وأخيرا من المهم تقييم المخاطر والتحديات المرتبطة بالاستثمار في هذا المجال، بما في ذلك تعقيد وتكلفة تطوير هذه الأدوية، والتحديات التنظيمية، والتسعير، والوصول إلى الأسواق المستهدفة، والمنافسة المحتملة وغيرها من العوامل وأن يقوم المستثمر في هذا المجال باستشارة المتخصصين في النواحي العلمية والاستثمارية وأن يوازن بين المخاطر والفرص.
حيث تتميز الأدوية اليتيمة بصعوبة اكتشافها، وذلك نتيجة محدودية المعلومات عن هذه الأمراض النادرة التي تقوم بمعالجتها، إضافة للتكلفة العالية لتطويرها.
حيث تعرف إدارة الغذاء والدواء الأمريكية "(FDA) الدواء اليتيم" على أنه دواء أو منتج حيوي مصمم لعلاج مرض أو حالة نادرة، والتي تصيب أقل من 200 ألف شخص في الولايات المتحدة الأمريكية وقد يكون هناك قليل من الحوافز المالية للشركات الدوائية للاستثمار في البحث والتطوير في "الأدوية اليتيمة" بما أن هذه الأدوية تعالج عددا قليلا نسبيا من المرضى.
وفي المقابل تعرف وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) بأن "الأدوية اليتيمة" هي الأدوية المخصصة لعلاج حالات مستعصية خطيرة أو مهددة للحياة أو مزمنة تؤثر على أقل من 10 آلاف شخص من سكان الاتحاد الأوروبي.
تعرف الهيئة العامة للغذاء والدواء السعودي "المرض النادر" على أنه أي مرض يصيب شخصا واحدا من بين ألفي شخص.
عدد "الأمراض النادرة" حول العالم يقترب من 8 آلاف مرض، وتظهر أعراض هذه الأمراض غالبا عند الولادة ومرحلة الطفولة.
ومن أهم أسباب هذه الأمراض الاختلالات الجينية والتي تسبب
الوفاة بشكل كبير، حيث قد تصل نسبة الوفاة إلى 50%.
وتتراوح نسبة الأدوية المعتمدة لعلاج هذه الأمراض إلى 5%.
تتبع "الأدوية اليتيمة" بشكل عام نفس مسار تطوير الأدوية الأخرى من الناحية التنظيمية دون تفرقة وفي هذا الإطار تقدم كثير من الدول تسهيلات مالية لتسجيل هذه الأدوية بما في ذلك الإعفاءات الضريبية لنفقات البحوث السريرية، والإعفاءات الأخرى، وأيضا تقدم فترة حصرية إضافية قد تمتد إلى 7 سنوات في السوق إذا تمت الموافقة على الدواء وذلك بغرض تعزيز حماية براءات الاختراع وحقوق تسويق هذه الأدوية.
حيث تهدف هذه الحوافز إلى تشجيع تطوير الأدوية اليتيمة للأمراض النادرة، والتي قد لا تتوفر جدوى اقتصادية في تطويرها من قبل شركات الأدوية.
ويعد مرض "التليف الكيسي"، و"الناعور"، ومتلازمة "آن جلمان" من الأمثلة على الأمراض النادرة، وتبلغ نسبة حدوثها تقريبا شخصا واحدا لكل 15 ألف شخص.
عزيزي القارئ، دعنا الآن نجيب على سؤال اليوم "لماذا يجب علينا الاستثمار في الأدوية اليتيمة؟"
هنالك أسباب مقنعة متعددة للتفكير في الاستثمار في مثل هذه الأدوية لعلاج الأمراض النادرة ومنها:
1- الحاجة الطبية غير الملباة: إن الاستثمار في "الأدوية اليتيمة" يساعد في تلبية توفير خيارات علاجية جديدة للمرضى الذين يعانون من هذه الأمراض النادرة والتي لا يوجد لها علاج.
2- الحوافز التنظيمية: كما ذكرنا سابقا توفر الهيئات التنظيمية العديد من الحوافز لتشجيع الاستثمار في الأدوية اليتيمة ويمكن لهذه الحوافز مساعدة في تعويض بعض التكاليف المرتبطة بتطوير الأدوية للأمراض النادرة وجعلها أكثر جدوى مالية للمستثمرين للمشاركة في هذا المجال.
3- المسؤولية الاجتماعية: يمكن اعتبار الاستثمار في "الأدوية اليتيمة" كاستثمار اجتماعي مسؤول وخدمة اجتماعية، حيث يمكن أن يساعد ذلك في بناء الود والثقة مع المرضى ومقدمي الرعاية الصحية.
4- الابتكار العلمي: يتطلب تطوير الأدوية للأمراض النادرة العديد من الطرق الابتكارية في اكتشاف الأدوية وتطويرها. ويمكن أن يؤدي هذا إلى الكشف عن اختراقات علمية لها آثار أوسع تجاوز علاج المرض المستهدفة.
على سبيل المثال، يمكن أن تساعد الأدوية المطورة للأمراض الوراثية النادرة في إلقاء الضوء على الأسس العلمية لهذه الحالات، مما يؤدي إلى اكتشافات جديدة فيما يتعلق بالأمراض الأخرى الأكثر شيوعا.
وأخيرا من المهم تقييم المخاطر والتحديات المرتبطة بالاستثمار في هذا المجال، بما في ذلك تعقيد وتكلفة تطوير هذه الأدوية، والتحديات التنظيمية، والتسعير، والوصول إلى الأسواق المستهدفة، والمنافسة المحتملة وغيرها من العوامل وأن يقوم المستثمر في هذا المجال باستشارة المتخصصين في النواحي العلمية والاستثمارية وأن يوازن بين المخاطر والفرص.
