تمت الموافقة على أول علاج جيني قائم على تقنية «كريسبر» في العالم، من قبل هيئات تنظيم الأدوية في بريطانيا وأمريكا.ويعالج مرض الخلايا المنجلية والثلاسيميا بيتا، وهي اضطرابات وراثية تؤثر على خلايا الدم الحمراء.ويتميز الهيموجلوبين الموجود في خلايا الدم الحمراء، بأنه يحمل الأكسجين في جميع أنحاء الجسم، وتؤدي الأخطاء في جيناته إلى تكوين خلايا دم حمراء هشة تسبب نقص الأكسجين في الجسم، وهي حالة تعرف باسم «فقر الدم»، كما يعاني المرضى المصابون بمرض الخلايا المنجلية من الالتهابات والألم الشديد، عندما تشكل الخلايا المنجلية جلطات وتعيق تدفق الدم.